培育出亨廷顿舞蹈病基因敲入猪的国际研究团队 中科院广州生物院供图

记者从中国科学院广州生物医药与健康研究院获悉，广东科学家领衔的国际研究团队经过四年努力，首次利用基因编辑技术和体细胞核移植技术，培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。

该项成果于3月30日在线发表在生物学顶尖学术期刊《细胞》上，论文共同通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江、中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学、美国埃默里大学教授李世华。

研究人员在观察亨廷顿舞蹈病基因敲入猪 中科院广州生物院供图

该研究结果显示，亨廷顿舞蹈病基因敲入猪模型不但能够模拟亨廷顿病患者在大脑纹状体的神经元选择性死亡的典型病理特征，在行为上也表现出类似亨廷顿病“舞蹈样”的异常行为，并且，这些病理及行为学表型都可以稳定地遗传给后代。

暨南大学副校长洪岸接受记者采访时表示，该项成果标志着中国科学家在大动物模型研究领域取得了重大突破，为人类重大疾病的发病机理研究和创新药物的研发提供了重要的技术支撑，也将为国家脑科学与内脑研究重大战略部署，推进科技成果应用技术的转化做出应有的贡献。

中科院院士裴钢在得知该成果发表后表示，中国在基因编辑猴和克隆猴的研究中相继取得突破性成果，这次中国科学家在猪的疾病模型研究中又取得重大进展，表明中国在大动物模型的研究中已走在世界前列，将极大地推动中国生物医药产业的创新发展。

中山大学附属第一医院神经科教授裴中接受记者采访时表示，临床医生们在讨论研究亨廷顿舞蹈病时产生了许多医疗该疾病的想法，却苦于没有合适的大动物模型进行试验，亨廷顿舞蹈病基因敲入猪模型将能够用于亨廷顿舞蹈病、老年痴呆、帕金森综合征等的治疗研究，这是一个里程碑式的成果。